Salute, Sportello dei Diritti: Nove casi di tumore nel mondo in bambini trattati con la terapia genica Zolgensma di Novartis
In due pazienti emersi indizi di correlazione con la cura
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Nove bambini in tutto il mondo, sottoposti al trattamento con la terapia genica Zolgensma di Novartis, hanno sviluppato un tumore. In due di questi casi sono emersi indizi di una correlazione diretta con la cura. Lo rende noto lo Sportello dei Diritti, riprendendo la presa di posizione ufficiale diffusa oggi dal gruppo farmaceutico basilese. Il farmaco Zolgensma, lanciato sul mercato nel 2019, è stato sviluppato per contrastare l'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara e grave patologia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale compromettendo i segnali motori verso i muscoli. La terapia, somministrata in un'unica infusione a bambini di età inferiore ai due anni, agisce direttamente sulle cause della malattia introducendo una copia funzionante del gene difettoso. Al momento del suo debutto, con un costo di circa 2,1 milioni di dollari a trattamento (variabile a seconda del Paese), rappresentava il medicamento più costoso al mondo. Secondo quanto comunicato da Novartis, nei due casi in cui si sospetta il legame con la terapia è stato rilevato nel DNA dei pazienti materiale genetico proveniente dal vettore utilizzato per l'infusione. Entrambi i bambini sono stati sottoposti a cure mediche e restano sotto stretta osservazione. I dati clinici forniti dall'associazione di pazienti britannica SMA UK indicano che, su tre tumori finora analizzati approfonditamente, l'integrazione del DNA vettoriale è presente in due casi, mentre nel terzo non sembra sussistere alcun nesso con la somministrazione. Dall'autorizzazione al commercio a oggi, sono oltre 6.000 i pazienti che hanno ricevuto Zolgensma a livello globale tra studi clinici, programmi di accesso speciale e trattamenti standard. Novartis ha sottolineato che il potenziale rischio di formazione di tumori dovuto all'integrazione del DNA del vettore nel genoma è già indicato nel foglietto illustrativo di Zolgensma. "I dati emersi richiedono la massima attenzione e il monitoraggio continuo da parte delle autorità regolatorie e della comunità scientifica", dichiara Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”. "Trattandosi di una terapia genica innovativa destinata a pazienti piccolissimi, la trasparenza sui potenziali rischi a lungo termine e la sicurezza dei bambini devono rimanere la priorità assoluta, pur riconoscendo l'importanza cruciale di questo farmaco nel contrastare una patologia altrimenti devastante come la SMA."
